Los especialistas en enfermedades raras piden más financiación para terapias avanzadas y medicamentos huérfanos porque consideran que estos tratamientos son clave para mejorar el diagnóstico, acelerar el acceso a opciones innovadoras y cubrir necesidades médicas que siguen sin respuesta en muchos pacientes. Además, subrayan que el coste elevado y la complejidad de desarrollo de estas terapias requieren un mayor apoyo institucional para garantizar una atención más equitativa y sostenible.
Más financiación para terapias avanzadas y medicamentos huérfanos, un marco regulatorio más ágil y una mayor cooperación entre administraciones, clínicos, investigadores y pacientes centraron la IV Jornada Nacional sobre Terapias Avanzadas para Enfermedades Raras, celebrada el miércoles en Madrid por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu).
La petición de un modelo de acceso adaptado
Especialistas en enfermedades raras, representantes del ámbito clínico, pacientes, industria farmacéutica y administraciones públicas coincidieron en reclamar una adaptación de los modelos de acceso y financiación para responder a las particularidades de las terapias avanzadas. También pidieron reforzar la investigación, mejorar el uso de los datos, impulsar la colaboración público-privada y compartir buenas prácticas entre comunidades autónomas.
La presidenta de Aelmhu, Beatriz Perales, señaló que estas terapias están modificando la historia natural de estas patologías y ofreciendo, por primera vez, una alternativa terapéutica a muchos pacientes. En su intervención, pidió que el Plan de Terapias Avanzadas en el Sistema Nacional de Salud (SNS) aborde de forma más específica los retos que plantean estas soluciones en el ámbito de las enfermedades raras.
Financiación, evaluación y colaboración público-privada
Perales defendió la necesidad de contar con mecanismos de financiación adaptados y con procedimientos de evaluación más ágiles. También insistió en reforzar la colaboración público-privada para preparar al sistema sanitario ante el crecimiento de estas terapias y garantizar que la innovación llegue de forma efectiva y equitativa a los pacientes.
Durante la jornada, el director de la Plataforma de Organizaciones de Pacientes (POP), Pedro Carrascal, expuso la experiencia de los pacientes en el Reglamento Europeo de Evaluación de Tecnologías Sanitarias (HTA) y destacó que el trabajo de las organizaciones permitió que su perspectiva estuviera representada de una manera “más útil, más comprensible y estructurada”.
Más investigación y mejor uso de los datos
En la mesa titulada “Conversación entre clínicos e investigadores”, los expertos coincidieron en que las terapias avanzadas para enfermedades raras han avanzado en los últimos años. Aun así, subrayaron la necesidad de reforzar la investigación, mejorar la integración entre los perfiles clínicos e investigadores y aprovechar mejor los datos para optimizar la toma de decisiones.
En ese debate participaron la presidenta de la Federación de Asociaciones Científico Médicas Españolas (Facme), Cristina Avendaño, y el director de la Unidad de Innovación Biomédica del Ciemat, Juan Antonio Bueren, entre otros especialistas.
Un marco regulatorio y de financiación más ágil
La mesa sobre “Acceso y financiación en terapias avanzadas” se centró en la necesidad de adaptar el marco regulatorio y de financiación para responder con mayor agilidad y predictibilidad a las particularidades de estas terapias en enfermedades raras. Los ponentes defendieron además la construcción de un ecosistema que integre la política sanitaria y la industrial, con incentivos adecuados para que la innovación farmacéutica pueda desarrollarse y llegar a los pacientes.
Coordinación entre comunidades autónomas
La jornada concluyó con una mesa dedicada al abordaje regional de las terapias avanzadas en España. En ella, representantes autonómicos y de pacientes destacaron la importancia de compartir conocimiento entre comunidades autónomas para avanzar hacia una atención más coordinada y equitativa en todo el territorio.
Los participantes también defendieron la necesidad de armonizar protocolos y estructuras, reforzar el trabajo en red y apoyarse en la digitalización del sistema para consolidar un modelo más coordinado y centrado en el paciente.
